Prenditi cura di loro

Le persone con malattie rare possono essere poche per singola patologia, ma si stimano oltre 2 milioni di persone in Italia. In prevalenza sono bambini in età infantile. Vogliamo fare avanzare la ricerca verso la cura, perché per noi ogni vita conta.

Le principali attività

immagine di un microscopio

Ricerca

Finanziamo progetti scientifici di eccellenza per capire le cause delle malattie genetiche rare.

Check-up

Diagnosi

Diamo un nome a malattie sconosciute, come primo passo verso la cura.

Icona di una cartella clinica

Terapie

Sosteniamo lo sviluppo di cure innovative per rendere trattabili patologie fino a ieri senza speranza.

bambino che gioca con un Hula hoop

La storia di Jaber

Senza una cura, Jaber, nato con la sindrome di Hurler, avrebbe avuto un'aspettativa di vita molto ridotta. Ma grazie alla terapia genica dell’Istituto San Raffaele Telethon di Milano oggi sta crescendo come tutti i bambini della sua età.